Biotech/Medtech : Pourquoi un essai clinique peut-il échouer ?

Rédigé le 10 octobre 2013 par | Biotechs et Medtechs, Mid et Small Caps Imprimer

L’analyse et la compréhension de l’échec d’un candidat-médicament, lors d’un essai clinique, est un problème qui peut dérouter les investisseurs. C’est pourtant une notion importante. D’une part, pour comprendre ce qui s’est passé et, d’autre part, prendre la bonne décision. Après tout, un échec peut avoir des conséquences très néfastes pour le cours de Bourse d’une biotech. D’autant que la stratégie Pre-Catalyste est principalement basée sur le pari de résultats cliniques positifs.

Souvent, les thérapies testées échouent au niveau de leur efficacité par rapport à un traitement de référence ou, pire encore, par rapport à l’absence de traitement. Le rapport bénéfice/risque est aussi un paramètre important. Si les risques induits sont trop importants, inutiles d’aller plus loin.

Bien souvent, il est difficile pour un intervenant extérieur à l’essai clinique d’avoir la certitude que l’essai clinique va être concluant. Chaque étape porte les promesses issues des résultats de la phase précédente. Certains domaines d’études sont moins exposés à l’échec que d’autres. Un certain nombre de facteurs semblent pourtant être impliqués dans les échecs cliniques de Phase 2 ou de Phase 3, pour démontrer une preuve claire de l’efficacité thérapeutique d’un traitement.

En voici quelques-uns :

1- le composé peut être tout simplement inefficace. Autrement dit, l’agent testé n’a pas l’effet escompté prévu dans l’étude. On peut alors se poser des questions sur le management et les études menées, au préalable, en interne ;

2- la dose (ou la posologie) administrée peut ne peut être adéquate. C’est ce qui s’est passé notamment pour Sarepta dans sa première Phase 2 pour son Eteplirsen, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, qui fut un échec. C’est ce que j’avais relevé dans mon étude sur le titre de juillet 2012 lorsque le cours était à 3 dollars. J’avais alors mis en avant que la dose testée ne pouvait pas être une source de confiance dans les résultats. Avec une dose plus élevée, Sarepta pouvait publier de très bons résultats. C’est ce qui s’est produit. Sarepta a publié de très bons résultats et le cours est alors passé à 45 dollars. Jolie bascule, pour un essai qui était précédemment un échec !

3- le composé n’atteint pas la cible prévue. On, peut citer l’exemple d’un essai clinique où des anticorps ciblant des tumeurs solides n’ont pas pu atteindre lesdites tumeurs, car détruits par le foie ou les reins ;

4- mauvais choix de recrutement. Dans un essai clinique, l’humain est au coeur du système. Après des années à avoir testé une thérapie ou un composé en laboratoire, il faut passer à l’échelle humaine. Or, il existe une variabilité importante dans la population humaine, tailles, poids, couleur des yeux, métabolismes. Ainsi une molécule validée sur une population de jeunes gens dans un pays anglo-saxon ne réagira par forcément de la même façon que de jeunes retraités eskimos. On doit aussi prendre en compte la diversité des pathologies, notamment pour les cancers, chaque tumeur est aussi unique que l’individu qui la porte. Dans certaines études, pour des raisons logistiques, de coût, les études ne sont pas menées sur les bonnes populations et les populations n’ont pas été correctement équilibrées. Par exemple, le « groupe contrôle » est beaucoup plus âgé que le groupe ayant reçu le candidat-médicament ;

5- mauvais choix des critères de l’étude. Pour pouvoir être comparés et surtout validés par une autorité de santé, il faut pouvoir mesurer des paramètres mesurables ! Se sentir en forme ou non n’est pas une donnée mathématique. Les résultats doivent donc être chiffrés et surtout avoir une signification physiologique. Pour en revenir à la société qui travaille sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Les enfants participant à l’étude doivent effectuer un test de marche qui va mobiliser certes les muscles de leurs jambes, mais aussi leur capacité cardio-respiratoire. La donnée mesurée est une distance, mais qui correspond à un état du patient. Si vous choisissez le mauvais paramètre au début de votre étude, vous prenez le risque de littéralement passer à côté de vos résultats.

Un bel exemple d’échec est celui du lupus. Enormément d’essais cliniques ont échoué, car le paramètre de l’étude était mal défini ou difficilement mesurable. Le grand vainqueur fut Human Genome Sciences et son partenaire GlaxoSmithKline avec le produit Benylsta. La solution fut de définir les bons critères à mesurer et à convaincre les autorités de santé (FDA) qu’ils étaient légitimes.

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2 commentaires pour “Biotech/Medtech : Pourquoi un essai clinique peut-il échouer ?”

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